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Blood 2026 | 童春容教授团队安丽红主任:CD19 CAR-T为高危B-ALL合并脑实质占位患者提供治疗新策略

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2026年10月18日至21日,由澳大利亚和新西兰血液学会(HSANZ)、澳大利亚和新西兰输血医学会(ANZSBT)以及澳大利亚和新西兰血栓与止血学会(THANZ)三大权威学术机构联合举办的Blood 2026年会,将在新西兰奥克兰的新西兰国际会议中心举行。作为大洋洲地区血液学领域规模最大、影响力最广的学术盛会之一,本届大会汇聚全球血液学领域的知名学者与临床专家,围绕血液系统疾病的基础研究、临床诊疗及前沿技术展开深入交流与探讨。此次大会上,北京博仁医院童春容教授团队安丽红主任的研究成果《CD19-specific CAR-T cell therapy for acute B-Lymphoblastic Leukemia with Brain Parenchymal Space-Occupying Lesions: A Report of 2 Cases》(CD19 CAR-T细胞治疗伴脑实质占位性病变的急性B淋巴细胞白血病:2例病例报告)成功入选大会壁报展示。该研究聚焦于CAR-T疗法在伴有脑实质占位性病变的急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患者中的应用,为这一临床棘手问题提供了具有借鉴价值的救治策略

(图 研究入选Blood 2026壁报展示)


研究背景:CAR-T疗法的新探索

CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗是复发难治性B-ALL的重要救治手段,但中枢神经系统(CNS)受累,尤其是伴有脑实质占位性病变的患者,临床救治难度大、预后凶险,一直是临床治疗的难点。已有研究发现,CAR-T细胞能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统,有效清除脑脊液中的白血病细胞,然而针对脑实质占位病灶的CAR-T疗效报道较少。针对这一临床困境,童春容教授团队安丽红主任开展病例系列研究,探索出“颅内减瘤处理+精准CAR-T输注”的治疗路径,向全球血液同道分享来自中国真实世界的临床经验。


研究方法:精准减瘤后序贯CAR-T输注

该研究纳入的2例患者均为异基因造血干细胞移植后复发的费城染色体阳性(Ph+)B-ALL患者。免疫表型分析提示异常未成熟B淋巴母细胞特征,符合B-ALL免疫表型。结合头颅MRI影像学及实验室检查结果,2例患者均明确诊断为累及脑实质的中枢神经系统白血病。

明确诊断后,团队创新性采用先减瘤、后CAR-T的分层治疗方案,以规避高肿瘤负荷可能引发的严重神经毒性。2例患者接受了颅脑放疗联合化疗的减瘤治疗,通过局部放疗缩小颅内实体肿块、化疗降低全身肿瘤负荷。减瘤治疗后,患者脑实质内的占位性病变均显著缩小。随后,团队为患者输注CD19 CAR-T细胞,两例输注剂量分别为1.22×10⁶/kg和1.0×10⁶/kg。


研究结果:病灶完全消退,长期生存可期

CAR-T细胞输注后1个月复查头颅MRI,2例患者颅内异常占位病灶均完全消失。治疗期间,2例患者均出现1级细胞因子释放综合征(CRS),但均未达到免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)的诊断分级标准,经对症药物干预后均好转。

长期随访方面,病例1接受普纳替尼维持治疗,已持续完全缓解(CCR)达2年11个月;病例2在输注后1个月完成评估,未接受后续任何药物治疗。


研究意义:减瘤处理联合CAR-T,破解中枢复发难治困局的新范式

既往CAR-T相关临床试验普遍将存在颅内实体肿块的患者排除在外,而本研究聚焦于移植后复发Ph+B-ALL合并脑实质占位这一特定人群,提供了完整的诊疗流程与长期随访数据,能够为国际相关诊疗指南补充关键的真实世界临床证据。

研究同时明确了“颅脑放疗联合化疗减瘤”作为CAR-T输注前的核心处理逻辑,直接输注CAR-T细胞风险高,可以先行缩小病灶、降低颅内肿瘤负荷,这是兼顾疗效与安全的先决条件,也为同类病例确立了可复制、可推广的操作路径。该方案在确保疗效的同时,通过减瘤处理有效化解了中枢病灶引发的神经毒性顾虑,研究全程仅观察到轻度CRS,未发生神经毒性事件,有效减轻了临床医生对颅内白血病病灶行CAR-T治疗的安全担忧。

此外,该方案契合Ph阳性B-ALL的高复发特性,搭建了“细胞免疫+靶向维持”的长程管理模式,CAR-T诱导缓解后序贯普纳替尼维持,可实现近三年持续缓解,显著改善了该类高危患者的远期生存预后。


研究结论与临床启示

童春容教授团队安丽红主任此次在Blood 2026会议上展示的研究成果证实,针对合并脑实质占位病变的Ph+急性B-ALL患者,在颅脑放疗联合化疗完成减瘤处理后,序贯开展CD19 CAR-T细胞治疗是兼具安全性与有效性的治疗方案。该方案可在短期内清除颅内实体白血病病灶,治疗相关免疫不良反应轻微且易于管控,配合靶向药物维持治疗可实现长期持续完全缓解,大幅改善高危中枢白血病患者整体生存预后,为全球血液科临床医师处置同类难治病例提供了全新治疗思路与可操作的实践方案。


参考文献:An L H, et al. CD19-specific CAR-T cell therapy for acute B-Lymphoblastic Leukemia with Brain Parenchymal Space-Occupying Lesions: A Report of 2 Cases. Poster to be presented at: Blood 2026 Annual Meeting ; October 18-21, 2026; Auckland, New Zealand.


本文专家简介

童春容

高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院科研院长,血液一科(血液/肿瘤)主任。

专业擅长:

从事血液内科临床工作及实验研究40多年。擅长恶性肿瘤,尤其是急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤的免疫治疗,是国内最早开展免疫治疗的专家(CAR-T、CIK、NK等);擅长通过血液病整合诊断,包括细胞形态学、细胞化学、免疫组织化学、流式细胞分析技术、染色体及荧光原位杂交技术(FISH),基因诊断技术,病原分析技术,药物浓度及药物代谢基因分析技术,来实现对血液病进行整合及个性化治疗。

学术任职:

中国医药生物技术协会医药生物技术临床专业委员会常委;

中国抗癌协会生物治疗专业委员会委员;

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员;

中国医师协会检验医师分会血液肿瘤专业委员会副主任委员;

北京血液细胞检验专家委员会副主任委员;

北京医学会检验医学分会远程诊断诊断能力培训组副组长;

《中国生物治疗杂志》编委。

安丽红

高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液一科(血液/肿瘤)十二病区;副主任医师。

专业擅长:

擅长白血病/淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统疾病CAR-T、抗体、靶向药物、化疗等个性化及综合性治疗。

学术任职:

血液病诊疗数字技术专业委员会委员

中国老年学和老年医学学会转化医学分会委员

科研成果:

第一作者发表

《Humanized CD19 CAR-T cells in relapsed/ refractory B-ALL patients who relapsed after or failed murine CD19 CAR-T therapy》、《CD7 CAR-T therapy for an AML patient with CD7 expression》、《剂量调整后的奥加伊妥珠单抗两剂疗法治疗复发/难治急性B淋巴细胞白血病的疗效分析》;

副主译参编参译著作《威廉姆斯血液学手册》;

多项研究成果于欧洲血液学年会(EHA)及全球淋巴瘤学术年会获选壁报展示。



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